BridgeBio costruisce ATTR

Jul 18, 2023

Pubblicato: 28 agosto 2023 Di Tristan Manalac

Nella foto: macchina ad ultrasuoni utilizzata per ottenere immagini del cuore/iStock, sudok1

I risultati dettagliati dello studio di Fase III ATTRibute-CM hanno mostrato che acoramidis di BridgeBio Pharma ha raggiunto il suo endpoint primario, inducendo miglioramenti significativi nei pazienti con cardiomiopatia amiloide-transtiretina (ATTR-CM), ha annunciato domenica la società.

ATTRibute-CM è uno studio randomizzato e in doppio cieco con oltre 630 pazienti arruolati. Il suo endpoint primario è una combinazione di mortalità per tutte le cause, frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari e variazioni rispetto al basale dei livelli di NT-proBNP e delle prestazioni della distanza percorsa in sei minuti (6MWD).

Acoramidis ha ottenuto un “risultato altamente statisticamente significativo” rispetto al placebo, ha scritto BridgeBio nel suo annuncio, pubblicizzando un Win Ratio di 1,8 con un valore p inferiore a 0,0001. Questo effetto era coerente tra le classi funzionali NYHA e tra i sottogruppi di pazienti con cardiomiopatia amiloide transtiretina wild-type e variante (ATTR-CM).

BridgeBio ha presentato i risultati al Congresso 2023 della Società Europea di Cardiologia, tenutosi ad Amsterdam lo scorso fine settimana.

I dati “confermano ulteriormente la nostra ipotesi secondo cui la stabilizzazione TTR altamente potente ha il potenziale per fornire benefici differenziali ai pazienti”, ha affermato in una nota Jonathan Fox, presidente e CMO di BridgeBio Cardiorenal.

La società presenterà i dati alle autorità sanitarie nel tentativo di ottenere le approvazioni normative per l'acroamidis, ha affermato Fox. BridgeBio mira a presentare una domanda per un nuovo farmaco alla FDA prima della fine dell'anno e a presentare altre richieste normative l'anno prossimo.

Il calo dei dati di lunedì segue i risultati più importanti resi pubblici nel luglio 2023, che dimostrano che al follow-up di 30 mesi, l’81% dei pazienti trattati con ATTR-CM era ancora vivo, rispetto solo al 74% dei comparatori placebo. Questa riduzione del rischio relativo di mortalità del 25% è stata accompagnata da una diminuzione del 50% del rischio relativo di ricoveri per cause cardiovascolari.

I dati a trenta mesi pubblicati lunedì hanno inoltre dimostrato che acoramidis ha sovraperformato il placebo in termini di biomarcatori sierici e funzionali. Una percentuale maggiore di pazienti trattati ha riscontrato miglioramenti sia nei livelli di NT-proBNP che nella prestazione alla 6MWD rispetto al gruppo placebo.

"Il 45% di coloro che hanno completato lo studio hanno mostrato un miglioramento rispetto al basale in NT-proBNP, e il 40% ha camminato più lontano in sei minuti alla fine dello studio rispetto al basale", ha detto Fox in una dichiarazione con il rilascio dei dati di lunedì. Si tratta di “osservazioni notevoli”, soprattutto se si considera la natura progressiva dell’ATTR-CM.

Acoramidis è un farmaco di piccole molecole disponibile per via orale che imita una variante naturale della proteina TTR, stabilizzandola in tal modo. Questa proteina è mutata nei pazienti affetti da ATTR-CM, inducendoli a formare grumi di amiloide che si accumulano e infine danneggiano vari organi del corpo, compreso il cuore.

Il meccanismo d'azione di acoramidis consente di ridurre al minimo questo accumulo nei pazienti portatori delle mutazioni TTR che causano la malattia.

Se approvato, acoramidis competerà con Vyndamax (tafamidis) e Vyndaqel (tafamidis meglumine) di Pfizer, attualmente gli unici trattamenti autorizzati per la ATTR-CM.

Tristan Manalac è uno scrittore scientifico indipendente con sede a Metro Manila, nelle Filippine. Può essere raggiunto all'indirizzo [email protected] o [email protected].

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